Biên tập: Huỳnh Lê Thái Bão
Nguồn bài viết: Diabetes Care. 2022;dc211648
Phân tích dữ liệu mới từ một chương trình của Đức cho thấy việc sàng lọc toàn diện bệnh đái tháo đường típ 1 không có triệu chứng ở học sinh sẽ có giá khoảng €22 (khoảng $25) cho mỗi trẻ được sàng lọc, và khoảng €7000 (khoảng $7900) cho mỗi trẻ được chẩn đoán.
Theo dữ liệu từ nghiên cứu Fr1da, trong đó xét nghiệm máu để tìm các tự kháng thể liên quan đến bệnh đái tháo đường típ 1 được cung cấp cho tất cả trẻ em từ 21 tháng tuổi đến 6 tuổi ở Bavaria, Đức.
Gia đình của những người có kết quả dương tính được đề nghị tham gia vào một chương trình giáo dục về bệnh đái tháo đường, phân chia giai đoạn chuyển hoá, đánh giá tâm lý về tình trạng căng thẳng, và theo dõi diễn tiến.
Các nhà nghiên cứu đã chỉ ra rằng, trên toàn thế giới, cứ 1000 người dưới 20 tuổi thì có 4 người mắc bệnh đái tháo đường típ 1. Nó là bệnh chuyển hoá phổ biến ở trẻ em và thanh thiếu niên. Chỉ khoảng 1/10 trong số những người bị ảnh hưởng có liên quan gần với căn bệnh này. Điều này có nghĩa là bệnh đái tháo đường típ 1 có thể ảnh hưởng đến bất kỳ đứa trẻ nào.
Tuy nhiên, trong nhiều trường hợp, căn bệnh không được phát giác cho đến khi xảy ra tình trạng rối loạn chuyển hoá nặng nguy hiểm đến tính mạng được gọi là nhiễm toan ceton do đái tháo đường (DKA). Điều này thường dẫn đến việc phải điều trị y tế chuyên sâu, nằm viện lâu hơn, và kiểm soát đường huyết kém hơn, có thể dẫn đến tăng nguy cơ mắc các bệnh thứ phát và tốn chi phí rất cao cho hệ thống chăm sóc sức khoẻ.
Peter Achenbach, DrMed, tác giả chủ nhiệm của nghiên cứu cho biết trong một tuyên bố từ viện của ông, Helmholtz Zentrum München ở Neuherberg, Đức “Chúng tôi muốn bảo vệ càng nhiều trẻ em càng tốt khỏi tình trạng rối loạn chuyển hoá . Điều này chỉ có thể thực hiện được với việc khám sàng lọc bệnh đái tháo đường típ 1. Do đó, chúng tôi rất ủng hộ việc đưa các xét nghiệm giúp phát hiện sớm vào trong dịch vụ chăm sóc y tế tiêu chuẩn”
Những phát hiện mới đã được công bố trực tuyến gần đây trên tạp chí Diabetes Care của Florian M. Karl, cũng của Helmholtz Zentrum München, và các cộng sự.
Hai năm trước, các nhà điều tra của Fr1da báo cáo rằng trong số 90.632 trẻ em tham gia từ tháng 2 năm 2015 đến tháng 5 năm 2019, có 0,31% (280) được chuẩn đoán mắc bệnh đái tháo đường típ 1 không có triệu chứng thông qua sự xuất hiện của hai hoặc nhiều tự kháng thể đảo nhỏ.
Medscape đã hỏi Tiến sĩ Brett McQueen, người dẫn đầu một nghiên cứu tương tự kiếm tra chi phí và hiệu quả chi phí trong chương trình Sàng lọc miễn dịch cho trẻ em (ASK), trong đó trẻ em khu vực Denver trong độ tuổi từ 2 đến 17 tuổi được cung cấp sàng lọc tự kháng thể cho cả bệnh đái tháo đường típ 1 và bệnh Celiac (bệnh không dung nạp gluten), cho nhận xét.
Trợ lý của giáo sư tại Trường dược Skaggs thuộc Đại học Colorado và Khoa học Dược phẩm ở Aurora “Nếu chúng ta có cơ hội thay đổi cuộc sống của một đứa trẻ từ khi chúng 2 hoặc 3 tuổi và thậm chí có một cơ hội nhỏ là nó có khả năng cải thiện kết quả sức khoẻ với một mức giá phù hợp, thì chúng ta còn chờ gì nữa?”
Phòng ngừa DKA có đủ để chứng minh cho việc sàng lọc toàn diện?
Mặc dù xác định bệnh đái tháo đường típ 1 trước khi các triệu chứng biểu hiện có thể giúp tránh được DKA, nhưng hiện tại không có can thiệp điều trị nào để ngăn chặn hoặc trì hoãn hành từ bệnh đái tháo đường típ 1 có triệu chứng đến biểu hiện trên lâm sàng.
Một can thiệp có thể có trong tương lai - kháng thể đơn dòng kháng CD3 teplizumab (Tzield, Provention Bio) – đã bị thất bại vào tháng 7 năm 2021 khi Cơ quan Quản lý thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) từ chối phê duyệt vì sự trì hoãn phát hiện bệnh đái tháo đường típ 1 ở những người có nguy cơ.
Tuy nhiên, chỉ trong tuần này, Provention Bio đã thông báo rằng họ đã nộp lại đơn đăng ký giấy phép sinh học cho teplizumab vì sự trì hoãn phát hiện bệnh đái tháo đường típ 1 lâm sàng ở những người có nguy cơ. Theo một tuyên bố của công ty FDA hiện có 30 ngày để xem xét việc gửi lại, xác minh xem nó đã hoàn chỉnh và có thể chấp nhận được để xem xét hay không và đưa ra ngày mục tiêu xem xét.
Nhưng thậm chí ngay cả khi không có khả năng ngăn chặn sự phát triển của đái tháo đường típ 1, những người đề xuất sàng lọc chỉ ra lợi ích tiềm năng từ việc giáo dục gia đình về các dấu hiệu sớm của khởi phát bệnh đái tháo đường và do đó giúp ngăn ngừa sự tiến triển thành DKA và cả biến chứng ngắn hạn và dài hạn của nó.
Dự phòng DKA khi chẩn đoán nó có liên quan đến việc cải thiện kiểm soát đường huyết lâu dài và các lợi ích sức khoẻ tiềm năng khác
Và tần số của DKA khi khởi phát bệnh đái tháo đường típ 1 đã tăng lên trong những năm gần đây, lên đến hơn 20% ở Đức và hơn 45% ở Hoa Kỳ.
Nhưng, dữ liệu trước đây đã gợi ý rằng tầm soát toàn diện cho bệnh nhân đái tháo đường típ 1 không có triệu chứng khó có hiệu quả về chi phí nếu chỉ xem xét các lợi ích kinh tế và sức khoẻ của việc phòng ngừa DKA khi khởi phát đái tháo đường típ 1, trừ khi chi phí tầm soát quá thấp.
Sẽ cần những gì để thực hiện sàng lọc chung?
McQueen lưu ý “Những gì bài báo này thực hiện là thực sự đóng góp vào sự hiểu biết của chúng ta về việc sử dụng tài nguyên nhiều hơn, khi họ xác định chính xác, thật khó để so sánh giá cả của các quốc gia. Thật dễ dàng để so sánh về việc sử dụng.”
Trong chương trình ASK của McQueen, chi phí cho mỗi trẻ được sàng lọc và mỗi trường hợp được phát hiện trong chương trình đó tương tự như chi phí được tìm thấy trong nghiên cứu của Đức, mặc dù chi phí của xét nghiệm kháng thể ở Đức thấp hơn đáng kể so với Hoa Kỳ.
McQueen nói với Medscape, Fr1da bao gồm nhiều phần của sàng lọc và theo dõi hơn so với ASK.
Kết luận của nghiên cứu ASK là “tầm soát đái tháo đường típ 1 không có triệu chứng có thể tiết kiệm chi phí ở những khu vực có tỷ lệ DKA cao và có cơ sở hạ tầng tạo điều kiện thuận lợi cho việc sàng lọc và theo dõi nếu lợi ích của việc tránh các biến cố DKA và cải thiện HbA1c vẫn tồn tại trong thời gian dài.
Tuy nhiên, McQueen cho rằng khó có khả năng việc sàng lọc toàn diện sẽ được khuyến nghị bởi các tổ chức chuyên môn hoặc do những người chi trả bởi những người dân Hoa Kỳ cho đến khi có biện pháp can thiệp dược lý để ngăn chặn sự tiến triển của bệnh.
Việc phê duyệt Teplizumab có thể thay đổi điều này….chúng tôi chỉ đang cố gắng lấy một yếu tố, tính kinh tế của nó, để tạo ra một kịch bản hiệu quả nhất để nếu nó được thông qua, chúng tôi sẽ nắm bắt được nhiều trường hợp nhất, ngăn ngừa nhiều biến chứng nhất, mang lại lợi ích nhiều nhất cho trẻ em về kết quả sức khoẻ suốt đời của chúng – cùng với tất cả với chi phí tối thiểu có thể”
“Quy chuẩn cho chi phí sàng lọc thực hiện sàng lọc dự kiến”
Karl và cộng sự đã mô phỏng chi phí thực hiện sàng lọc này như dịch vụ chăm sóc tiêu chuẩn ở Đức – với giả định tỷ lệ phổ biến tương tự 0.31% được tìm thấy ở Fr1da – chi phí trung bình cho mỗi trẻ ước tính là €21.73, bao gồm €9.34 cho chi phí xét nghiệm, €12.25 chi phí cho bác sĩ nhi khoa và €0.14 cho các phòng khám đái tháo đường địa phương để thực hiện phân chia giai đoạn chuyển hoá và giáo dục cho trẻ em được chẩn đoán mắc đái tháo đường típ 1 không triệu chứng.
Mô hình đã bao gồm 50% chi phí phát sinh tại Fr1da để có được sự đồng ý rõ ràng. Kết quả tự kháng thể âm tính từ cuộc sàng lọc ban đầu không được thông báo cho các gia đình, và tất cả trẻ em mắc đái tháo đường típ 1 không triệu chứng đều được phân chia giai đoạn và giáo dục. Chi phí trung bình ước tính cho mỗi đứa trẻ là €7035
Đồng tác giả Michael Laxy, MSc, PhD, cũng tại Helmholtz Zentrum München cho biết “Mặc dù các phân tích của chúng tôi có một số mức độ không chắc chắn, chúng cung cấp một tiêu chuẩn cho phí thực hiện sàng lọc dự kiến”
“Tiếp đến, chúng tôi đặt mục tiêu đánh giá tỷ lệ dài hạn của chi phí tầm soát, khả năng tiết kiệm chi phí thông qua việc ngăn ngừa rối loạn chuyển hoá và kết quả của nó, chất lượng cuộc sống có khả năng tăng lên với tầm soát đái tháo đường loại 1 so với chi phí và chất lượng cuộc sống không có sàng lọc.
McQueen đang làm việc dọc theo các tuyến tương tự ở Colorado, cố gắng tạo ra một mô hình kết hợp tất cả các khả năng khác nhau bao gồm theo dõi DKA, tính khả dụng của teplizumab, sàng lọc trẻ em ở độ tuổi khác nhau, và hiệu quả của việc bao gồm theo dõi đường huyết ở trẻ em được xác định là mắc đái tháo đường típ 1 không triệu chứng
Ông nhận xét rằng có rất nhiều câu trả lời và con đường tiềm năng khác nhau và chưa ai thực sự tổng hợp được tất cả. Nhưng ông tin rằng kinh tế học không nên là yếu tố duy nhất được sử dụng để quyết định có tiến hành sàng lọc rộng rãi hay không.
