Hợp chất trong trái cây và nước hoa có thể được sử dụng để điều trị bệnh Parkinson

Cần có thuốc mới để điều trị bệnh Parkinson

Một phương pháp chữa trị rối loạn thoái hóa thần kinh tiến triển Bệnh Parkinson vẫn chưa được phát hiện.
Do đó, các phương pháp điều trị hiện đang được quy định cho bệnh nhân chỉ có triệu chứng; chúng nhằm mục đích giảm bớt các triệu chứng của tình trạng này, có thể bao gồm run rẩy, bradykinesia (chuyển động chậm) cơ cứng nhắc và thay đổi lời nói. Những loại thuốc này không thể nhắm mục tiêu nguyên nhân gốc rễ của bệnh Parkinson - chết thần kinh ở một vùng não được gọi là substantia nigra.
Do đó, việc phát hiện ra liệu pháp mới là một mục tiêu quan trọng đối với lĩnh vực nghiên cứu này. Bây giờ, các nhà khoa học tại Y học Johns Hopkins đã góp phần vào một cơ thể ngày càng tăng của công việc cho thấy farnesol có thể là một hợp chất quan tâm để điều trị bệnh Parkinson.

Sàng lọc các thư viện thuốc hiện có

"Ban đầu chúng tôi tìm cách xác định các chất ức chế PARIS là phương pháp điều trị mới cho bệnh Parkinson", Giáo sư Ted Dawson, giám đốc Viện Kỹ thuật Tế bào tại Johns Hopkins Medicine nói với Technology Networks.
PARIS là từ viết tắt của chất nền tương tác protein parkin, tích tụ trong não của bệnh nhân Parkinson và làm giảm sản xuất protein thứ hai - PGC-1alpha - bảo vệ các tế bào thần kinh khỏi các phân tử oxy phản ứng. Giảm nồng độ PGC-1alpha cuối cùng dẫn đến cái chết của các tế bào thần kinh dopamine. "Chúng tôi và những người khác đã chỉ ra trong nhiều mô hình của bệnh Parkinson rằng PARIS đóng một vai trò trung tâm trong sinh lý bệnh học bằng cách ức chế PGC-1 alpha, một chất điều chỉnh quan trọng của sức khỏe ty thể", Dawson giải thích.

Từ nước hoa đến bệnh Parkinson

Dawson và các đồng nghiệp đã sàng lọc hơn 230.000 phân tử giống như thuốc được biết là ức chế protein PARIS. "Trong một màn hình không thiên vị, farnesol đã vươn lên hàng đầu trong các hợp chất trong thư viện của chúng tôi đã ức chế PARIS," ông nói.

Farnesol là gì?

Farnesol là một hợp chất tự nhiên có thể được tìm thấy trong trái cây và rau quả, chẳng hạn như cà chua và đào, và trong các loại thảo mộc. Nó cũng thường được sử dụng như một thành phần trong nước hoa, cung cấp một mùi hương hoa ngọt ngào.

Dawson và nhóm nghiên cứu đã sử dụng các mô hình tế bào và động vật của bệnh Parkinson để khám phá sức mạnh ức chế của farnesol chống lại protein PARIS. "Chúng tôi đã sử dụng một số mô hình chuột trong nghiên cứu của chúng tôi và cho thấy farnesol bảo vệ chống lại sự mất mát của tế bào thần kinh dopamine trong một mô hình di truyền của bệnh Parkinson lặn tự phát do mất parkin, và farnesol bảo vệ chống lại sự mất tế bào thần kinh dopamine trong mô hình hình hình chuẩn alpha-synuclein của bệnh Parkinson lẻ tẻ", Dawson nói. Vì hợp chất này được bảo vệ trong cả hai mô hình động vật của bệnh, các nhà nghiên cứu dự đoán rằng nó có khả năng có "xác suất cao" thành công ở người. "Chúng tôi nghĩ rằng farnesol là một cơ hội điều trị thú vị để điều trị bệnh Parkinson", Dawson nói thêm.

Chuyển farnesol sang thử nghiệm lâm sàng trên người

Farnesol không được các cơ quan quản lý chấp thuận sử dụng thuốc, và có thể khó khăn để tiến hành một hợp chất tự nhiên thông qua các quy trình phê duyệt. "Quy trình phê duyệt tương tự và Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm là cần thiết cho một hợp chất tự nhiên. Theo một số cách, các hợp chất tự nhiên là bất lợi, bởi vì thường rất khó để cấp bằng sáng chế cho một hợp chất tự nhiên", Dawson giải thích.
Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu hiện đang trong quá trình di chuyển farnesol về phía trước cho một thử nghiệm lâm sàng ở người. Song song đó, họ tiếp tục sàng lọc các hợp chất khác có khả năng ức chế protein PARIS. Giáo sư Ted Dawson đã nói chuyện với Molly Campbell, nhà văn khoa học cho mạng công nghệ.

Tài liệu tham khảo: Areum J, Yunjong L, Tae-In K et al. PARIS farnesylation ngăn ngừa thoái hóa thần kinh trong các mô hình của bệnh Parkinson.
Sci Trans Med. 2021; 13 (604): eaax8891. doi: 10.1126/scitranslmed.aax8891.

8 Tháng chín, 2021

Molly Campbell